スイスの希少疾病用医薬品
スイスには希少疾病に対する医薬品の実用的なルートがあります。オーファンステータス、簡略承認、資料保護、少数の患者数に適合した償還経路です。ここでは、それらがどのように組み合わさり、どこでスイスの保有者が不可欠になるのかを説明します。
スイスでは何が希少疾病用医薬品に該当しますか？
スイス法は、希少疾病用医薬品を独立したカテゴリーとして認め、申請に基づきSwissmedicがオーファンステータスを付与します。基準の中心は、生命を脅かす、または慢性的に衰弱させる疾患で、人口の少数に影響を及ぼすものです。また、同等の外国当局によりオーファン医薬品として認められていることからステータスが付与される場合もあります。
製品がすでにEUのオーファン医薬品である場合でも、ステータスを申請する価値があります。これによりスイスでの簡略承認ルートが開かれ、小規模な適応症を商業的に成立させる資料保護も支えられるためです。
希少疾病に対する重要な医薬品
スイスの法的用語はwichtiges Arzneimittel für seltene Krankheitenで、一般にはorphan drugと略されます。ステータスはSwissmedicが付与し、承認そのものとは別に申請します。また、承認申請の提出前に申請することもできます。
オーファンステータスにはどのような利点がありますか？
オーファンステータスは科学的な基準を下げるものではなく、基準を何に照らして測定するかを変えるものです。より大規模なエビデンスが不可能な場合、Swissmedicはより小規模なエビデンス基盤を受け入れることができ、行政上のルートも短くなります。
- Art. 14 HMGに基づく簡略承認。利用可能なエビデンスに応じた要件が適用されます。
- 希少疾病用製品に対する資料保護。定められた期間、競合他社による申請資料の使用から資料を保護します。
- 定められた場合の手数料軽減。スイスの患者が少数しかいない製品にとって重要です。
- 代替治療がなく、利益が期待される重篤な疾患に対する一時承認。条件が付されます。
- 申請前にSwissmedicから受ける科学的助言。希少疾病の申請資料にとって、通常、十分に時間をかける価値があります。
希少疾病用製品はどのように償還されますか？
標準ルートは依然として連邦公衆衛生局のSpezialitätenlisteであり、標準的な手段も引き続き適用されます。国際価格比較と治療学的比較です。オーファン製品では比較対象が限られることが多いため、臨床的主張と比較対象の選択が、競合の多い適応症の場合よりも大きな重みを持ちます。
リスト外では、スイスの保険者が定められた条件の下で個別症例における医薬品をカバーできます。これにより、リスト収載前に多くの希少疾病患者が治療を受けています。これは橋渡しであって、ビジネスモデルではありません。症例ごとの費用は個別に交渉され、結果は予測できません。
| ルート | 決定者 | 適用される場合 |
|---|---|---|
| SL収載 | 連邦公衆衛生局 | 継続的な患者がいるあらゆる製品の目標 |
| 個別症例でのカバー | 患者の保険者 | 収載前、または制限外での橋渡し |
| 一時承認 | Swissmedic | 重篤な疾患、代替治療なし、利益が期待される場合 |
| 特定患者への供給 | 担当医師、厳格な制限 | 単一患者、商業化ではない |
オーファン製品が他の製品以上にスイスの保有者を必要とする理由
オーファン製品のスイスの患者数は通常数十人で、治療施設は2か所または3か所、1パック当たりの価格は高額です。スイス法人の固定費を正当化することはできませんが、規制上の義務はマスマーケット製品と同じです。スイス国内に住所を有する保有者、連絡可能な安全性機能、3言語版、バッチ出荷判定、回収能力が必要です。
まさにそのギャップを保有者モデルが埋めるため、希少疾病企業が最も頻繁に利用する顧客となっています。外部のMAHサービス提供者はまた、自社名義でスイスに希少疾病用製品を流通させるため、運用面は理論ではなく日常業務です。
スイスのオーファン医薬品データおよび承認製品リストについては、姉妹リファレンスサイトswissorphanaccess.comをご覧ください。
よくあるご質問
EUのオーファン指定はスイスで自動的に適用されますか？
いいえ。ただし、役立ちます。スイスのオーファンステータスは、別途申請に基づきSwissmedicが付与します。同等の外国当局による承認は、それを裏付ける方法の1つです。承認申請の前に、スイスでのステータス申請を独立した小規模プロジェクトとして計画してください。
承認前にスイスの患者へ供給できますか？
限定的な状況であれば、個別患者および代替治療のない重篤な疾患についてスイス法が定めるルートを通じて可能です。これらのルートは患者ごとに適用され、文書化されます。承認に先立って市場を構築する方法ではありません。
オーファン医薬品のスイス価格はEUより低いですか？
必ずしもそうではありません。スイスの価格は参照国比較と治療学的比較から導かれ、比較対象が少ないオーファン製品では、結果は案件の主張方法に大きく左右されます。希少疾病用製品でスイス価格が高額になる場合もあれば、収載が拒否される場合もあります。
事業性を成立させるには何人の患者が必要ですか？
法人ではなくサービス保有者を利用すれば、スイスの人員が不要なため、損益分岐点は非常に低くなります。External providersは、国内患者数が50人未満の案件も実施しています。決定的な変数は価格水準と、申請資料がどの程度の変更作業を生み出すかです。
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