瑞士的孤儿药
瑞士为罕见病药物提供了一条可行路径：孤儿药资格、简化授权、资料保护，以及适合极少患者数量的报销途径。以下介绍其如何衔接，以及瑞士持有人在哪些情况下不可或缺。
什么样的药品在瑞士属于孤儿药？
瑞士法律将罕见病药物视为一个独立类别，由 Swissmedic 根据申请授予孤儿药资格。相关标准重点关注危及生命或导致慢性衰弱、且影响人口中少数人群的疾病；如果某药品已被可比外国主管机构认定为孤儿药，也可以据此获得资格。
即使产品已经是欧盟孤儿药，也值得申请该资格：它能够开启瑞士的简化授权路径，并支持资料保护，从而使小适应症在商业上具备可辩护性。
罕见病重要药品
瑞士法律术语为 wichtiges Arzneimittel für seltene Krankheiten，通常简称为 orphan drug。资格由 Swissmedic 授予，须与授权本身分开申请，并且可以在提交授权申请之前提出。
孤儿药资格带来哪些优势？
孤儿药资格不会降低科学标准；它改变的是标准的衡量基准。在无法获得更大证据基础的情况下，Swissmedic 可以接受较小的证据基础，且行政路径更短。
- 根据 HMG 第 14 条实行简化授权，要求与可获得的证据相称。
- 罕见病产品的资料保护，在规定期限内保护申报资料不被竞争对手使用。
- 特定情况下可获得费用减免，这对于只有少数瑞士患者的产品具有重要意义。
- 在严重疾病没有替代治疗且预期能够获益的情况下，可获得附带条件的临时授权。
- 提交前获得 Swissmedic 的科学建议；对于罕见病申报资料而言，这通常是值得投入时间的。
罕见病产品如何获得报销？
标准路径仍然是联邦公共卫生局的 Spezialitätenliste，标准工具仍然适用：国际价格比较和治疗学横向比较。对于孤儿药，比较对象通常很少，因此临床论证和比较药品的选择，比在竞争激烈的适应症中更为重要。
在药品列入清单之前，瑞士保险机构可以在规定条件下为个别病例支付药品费用，许多罕见病患者就是通过这种方式接受治疗的。这是一座桥梁，而不是商业模式：每个病例的费用需单独协商，结果也无法预测。
| 路径 | 决定方 | 适用情形 |
|---|---|---|
| SL 列名 | 联邦公共卫生局 | 任何有持续患者的产品的目标 |
| 个案报销 | 患者的保险机构 | 列名之前的过渡，或清单之外 |
| 临时授权 | Swissmedic | 严重疾病、无替代治疗、预期获益 |
| 指定患者供应 | 主治医生，严格限制 | 个别患者，不得商业化 |
为什么孤儿药产品比其他产品更需要瑞士持有人
孤儿药产品通常只有几十名瑞士患者、两三个治疗中心，以及每包装较高的价格。瑞士关联公司的固定成本无法合理证明其必要性，但监管职责与大众市场产品相同：持有人必须在瑞士设有住所，具备可联系的安全职能，提供三种语言版本，负责批次放行并具备召回能力。
这正是持有人模式所填补的空白，也是罕见病公司最常成为其客户的原因。外部MAH服务提供商 也以自身名义在瑞士分销罕见病产品，因此运营方面是常规工作，而不是理论问题。
有关瑞士孤儿药数据和获授权产品清单，请参阅姊妹参考网站 swissorphanaccess.com。
常见问题
欧盟孤儿药认定是否自动适用于瑞士？
不适用，但会有所帮助。瑞士孤儿药资格由 Swissmedic 根据单独申请授予，可比外国主管机构的认定是证明资格的途径之一。请将瑞士资格申请作为授权申报前的一个独立小项目进行规划。
我们可以在获得授权前向瑞士患者供应吗？
在严格限定的情况下，可以通过瑞士法律为个别患者以及没有替代治疗的严重疾病提供的路径进行供应。这些路径针对特定患者并需要记录；它们不是在授权前建立市场的方式。
瑞士孤儿药价格是否低于欧盟？
并非系统性地低。瑞士价格根据参考国家比较和治疗学横向比较确定；对于比较药品很少的孤儿药，结果在很大程度上取决于案件论证方式。瑞士存在罕见病产品的高价格，也存在被拒绝列入清单的情况。
商业案例需要多少患者才能成立？
与关联公司相比，使用服务持有人时，盈亏平衡点低得出人意料，因为无需配置瑞士员工。External providers 已经承接过该国患者少于五十人的项目。决定性变量是价格水平以及申报资料产生的变更工作量。
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